В России может появиться единственный в мире препарат для детей с неизлечимой болезнью


Добавлено: 14 мар 2018 в 15:02, Категория: Медицина

Петербургские родители добиваются лечения своей двухлетней дочери. Малышка, как и еще около 30 детей в Петербурге, страдает спинальной мышечной атрофией. Помочь ей может препарат, который не зарегистрирован в России. В Минздраве отказались отправить девочку на лечение за границу, но обещали решить вопрос с поставками лекарства.

Об истории борьбы за жизнь двухлетней девочки с редкой генетической болезнью рассказали в аппарате Уполномоченного по правам ребенка в Петербурге Светланы Агапитовой — к ней за помощью обратились родители малышки. Ева (имя изменено — Прим. ред.) - второй ребенок в семье и страшный диагноз «СМА II типа» врачи поставили ребенку в два года. Для родителей вердикт врачей стал шоком. По их словам, до года девочка развивалась нормально, правда, попытки встать были безуспешными — но мама сначала не придала этому большого значения. Но вскоре родители заметили, что дочери сложно даются любые движения, к тому же ночью она дышала так, будто каждый вздох – последний.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - неизлечимое генетическое заболевание. Со временем оно приводит к атрофии всех мышц организма, в конце ребенок не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% таких детей не доживают до двух лет. Ева этот рубеж перешла, но слова врачей о невозможности лечения стали для родителей вторым ударом.

«Мы услышали лишь: «Сочувствуем вам, идите и занимайтесь», – вспоминает папа девочки. – Куда идти, чем и как заниматься, осталось загадкой».

Изучив всю доступную информацию в интернете о болезни, родители узнали, что спасти их дочь может лекарственное средство «Спинраза» (Spinraza) - оно не зарегистрировано на территории РФ, но разрешено к применению в клиниках США и Европы. Только в первый год лечения нужно сделать семь инъекций – это около 700 тысяч долларов, не считая расходов на пребывание в клинике. Родители написали письмо в Минздрав.

«Из ответа следовало, что, поскольку препарат не имеет лицензии в РФ, мне необходимо дождаться такого физического состояния ребенка, при котором он уже будет прикован к постели, – рассказал папа. – После чего консилиум врачей, возможно, рассмотрит вопрос о необходимости лечения данным препаратом! При таком подходе можно считать, что все граждане России, больные СМА, обречены».

Индивидуальное разрешение от Минздрава на ввоз препарата в Россию — тоже не было выходом. Препарат вводится в спинномозговой канал пациента строго в условиях стационара, а аккредитованных медучреждений и специалистов для проведения подобных процедур в стране нет. Петербуржцы обратились за помощью к детскому омбудсмену Светлане Агапитовой. Было решено еще раз обратиться в Минздрав с просьбой направить ребенка на лечение за границу за счет федерального бюджета - такая возможность в исключительных случаях предусмотрена в министерском приказе №1571н, решение принимает специальная комиссия под председательством заместителя министра здравоохранения. Специалисты аппарата помогли родителям собрать нужные документы и справки, в том числе выписной эпикриз с указанием необходимости зарубежной терапии и конкретных клиник.

«Несмотря на то, что члены комиссии большинством голосов были «за», окончательное решение приняли не в пользу девочки, - рассказали в аппарате детского омбудсмена. - Одним из аргументов отказа стало то, что препарат не исцеляет, а лишь замедляет течение болезни, и применять его нужно пожизненно. Однако Минздрав предложил альтернативу – организовать лечение Евы в условиях научно-исследовательского клинического института педиатрии имени Ю.Е. Вельтищева. Кроме этого, комиссия дала поручение решить вопрос ввоза на территорию РФ лекарственного препарата «Спинраза», чтобы лечить им Еву и других детей в условиях этого медицинского учреждения».

По словам Светланы Агапитовой, в Минздраве сообщают, что процесс регистрации препарата «Спинраза» уже запущен. «Совместно с фондом «Семьи СМА» мы продолжим добиваться того, чтобы лекарство как можно скорее появилось на территории нашей страны», - сказала она.

Справка

По данным фонда «Семьи СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. В Петербурге живут 30 таких детей. В российском реестре пациентов со СМА зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых не получает лечение в РФ.



Добавлено: 14 мар 2018 в 15:02, По материалам: doctorpiter.ru

Добавить комментарий
Ваше Имя:
Ваш E-Mail:

Другие новости
YouTube Music «у нас есть всё», слушатели Google Play Music: «не всё», и нет даже синхронизации медиатек

YouTube Music «у нас есть всё», слушатели Google Play Music: «не всё», и нет даже синхронизации медиатек

Google объявил: «YouTube создавался для просмотра самых разных роликов, поэтому любителям музыки приходилось одновременно с этим сервисом использовать множество других приложений. далее..
Россия заняла 57-е место в международном рейтинге качества и доступности медпомощи

Россия заняла 57-е место в международном рейтинге качества и доступности медпомощи

18 июн 18:34Медицина
Международные исследователи составили рейтинг качества и доступности медицинской помощи в 195 странах мира, основываясь на данных с 1990-го по 2016 годы. Россия заняла 57-е место, далее..
Врачи Бурятии борются за «Доктор Оскар-2018»

Врачи Бурятии борются за «Доктор Оскар-2018»

18 июн 17:20Медицина
Почти 50 роликов принимают участие в конкурсе «Доктор Оскар-2018», организованный министерством здравоохранения Бурятии. Награду получат те коллективы больниц, чьи видеоролики далее..
На прошлой неделе клещи заразили инфекциями 22 петербуржцев

На прошлой неделе клещи заразили инфекциями 22 петербуржцев

18 июн 16:27Медицина
На прошлой неделе у 18 петербуржцев диагностировали болезнь Лайма, у четверых — энцефалит. Это один из самых высоких показателей заболеваемости клещевыми инфекциями с начала далее..